Spinal müsküler atrofi (SMA) Tip-1, Tip-2 ve Tip-3 hastalarının ilaç giderlerinin Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından karşılanması için aranan kriterler düzenlendi. Söz konusu değişiklikler "Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) Sağlık Uygulama Tebliğinde Değişiklik Yapılmasına Dair Tebliğ" Resmi Gazetede yayımlandı. SGK tarafından yeni yayınlanan tebliğe göre Spinraza tedavisindeki Chop Intend (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders - Philadelphia Çocuk Hastanesi Nöromusküler Bozukluk Testi) kriterleri kaldırılmış oldu. Değişiklik sonrası çıkan "SMA ilacını devlet karşılayacak" haberleriyle ilgili olarak Avukat Özge Üstün, "SGK zaten Spinraza ilacını karşılıyordu, ancak belli kriterler uyguluyordu hastalara. Skorlamayı geçemeyen bebekler ilaca ulaşamıyordu. Bu kriterler kalkmış oldu. Ailelerin kampanya yürüttükleri ve Türkiye'de onaylı olmayan Zolgenzma ilacını ise devlet hâlâ karşılamıyor" dedi. Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, iki ay önce SMA Bilim Kurulu toplantısı sonrası yaptığı açıklamada "hastaları zorlayan bazı kriterler kaldırılacak" demişti. Sağlık Bakanı, 2 Aralık 2021'de toplanan SMA Bilim Kurulu sonrası yaptığı açıklamada, "nusinersen etkin maddeli ilacımız, tedavi rehberinde tanımlı tüm hastalarımız için kullanılmaya devam edecektir. Bu ilacı kullanan hastalar için 'tedavi almaya uygunluk' kriterlerinde hastaları zorlayan bazı kriterler kaldırılmıştır. Tedaviye erişim için standart kontrollere devam edilmesi son derece önemlidir" demişti.Çocuklarının sağlığı için mücadele eden aileler, Bakanın sözünü verdiği fizik skorlama ve solunum kriterlerinin kaldırılmasını bekliyordu. SMA'da 2 ilaç var. İlki gen tedavisi ve Türkiye'de SGK kapsamında değil. Aileler yurtdışında onaylı bu tedaviyi alabilmek için valilik onaylı kampanyalar yapıp, bağış topluyorlar. 2. tedavi ise Türkiye'de SGK geri ödeme listesinde olan ve her 4 ayda bir bebeklere uygulanan "Spinraza" isimli ilaç. Bu ilaç neredeyse ömür boyu kullanılmak zorunda, ancak bebekler tedaviye devam edebilmesi için çeşitli testlere tabi tutuluyor. Avukat Üstün: Zolgensma hâlâ karşılanmıyor Resmi gazetede yayımlanan değişikliğin Türkiye'de onaylı olmayan Zolgensma gen tedavisini kapsamadığını söyleyen avukat Özge Üstün sosyal medya hesabından değişikliği şöyle yorumladı: "SGK tarafından yeni yayınlanan tebliğe göre Spinraza tedavisinde Chop Intend kriterleri kaldırıldı. Nusinersen sodium etkili madde; yani Spinraza. Zolgensma değil. Daha önceden bu ilaç Spinraza; SMA hastalarına chop intend kriterlerine göre ilerleme kaydettikleri takdirde veriliyordu. Burada eleştirdiğimiz husus; ilacın iyileşmeye etkisi olmamasına rağmen tedaviyi alabilmek için iyileşme şartının aranıyor olmasıydı. Bu ikilem hastaları zor duruma sokuyordu. İlacı almamak ise; (her ne kadar iyileşmeyi sağlamasa da hastalığın ilerlemesini durdurduğu için) hastaların durumunun daha kötüye gitmesine, ailelerin ise bilinmezliğe sürüklenmesine sebep oluyordu. "Yani tebliğdeki tek değişiklik Spinraza'da aranan chop intend kriterlerinin kaldırılması. Diğer kriterlerin bir kısmı (bos, menenjit vs) hâlâ devam ediyor. "Bir de anladığım kadarıyla doz sınırlaması kaldırılmış. Ben başka bir değişiklik göremedim. Bu iyi bir gelişme ancak yeterli değil. Zolgensma HALA karşılanmıyor. Tebliğin adı dahi SMA tedavisinin karşılanması değilken haberlerin bu şekilde verilmesi aileleri oldukça zor duruma sokuyor. 'Tedavi karşılanıyormuş siz neden kampanya yapıyorsunuz' tepkileriyle karşılaşıyorlar. Biraz sağduyulu olmaya her daim ihtiyacımız var." Aileler: Çocukların bir an önce Zolgensma ilacına ulaşabilmesini istiyoruz Öte yandan SMA'lı bebeklerin aileleri adına SMA hastası bebek Pera'nın ailesinden ise şu açıklama geldi: "8 Şubat 2022 tarihinde, Resmi Gazete'de Spinal Müskuler Atrofi (SMA) hastalığının tedavisi ile ilgili yapılan bir değişiklik yayınlanmıştır. Bu değişiklik, halihazırda Türkiye'de ücretsiz ve belli kriterler doğrultusunda verilen Spinraza tedavisi ile ilgili olup; valilik izinli kampanyaların devam ettiği ve sadece yurt dışında alınabilen Zolgensma ilacını kapsamamaktadır. "Spinraza ilacı uygulanabildiği sürece hastalığın ilerleyişini yavaşlatmakta ve mevcut kas kitlesinin korunmasını sağlamaktadır. Ancak ilerlemeyi tümüyle durdurmamakta ve bir süre sonra çocuklar solunum cihazına muhtaç hale gelmektedir. "Zolgensma ilacı ise ülkemizde uygulanmayan, SMA hastalarının yurt dışına (Amerika veya Dubai) giderek almaya çalıştıkları ve bu sebeple valilik izinli kampanyaların başlatıldığı gen terapisidir. Bir bebeğin bu tedaviyi hayatta sadece bir kere olması yeterlidir. Eksik olan genin bir virüse yüklenerek damar yolu ile verilmesi ve eksik olan proteini üretmesi sonucu artık bir daha eksikliğin ortaya çıkmayacağı tedavi şeklidir. Mayıs 2019'da FDA onayı alan bu ilaç, günümüze kadar dünya genelinde birçok bebeğe uygulanmıştır. "Tedavilerde başarı oranı, tedaviye ne kadar erken ulaşabildiğiniz ile doğru orantılıdır. Kas kayıpları yaşamadan Zolgensma ilacına ulaşan bebekler elbette bundan maksimum yarar sağlar. "Çıkan haberlerin, valilik izinli olarak yürütülen kampanyaları etkilememesi adına doğru bilgilerin kamuoyunun bilgisine sunulmasını rica ediyor, tüm SMA'lı çocukların bir an önce Zolgensma ilacına ulaşabilmesini temenni ediyoruz. Bu yolda en kesin çözüm, Zolgensma ilacının da Türkiye'ye getirilerek devlet kontrolünde uygulanmasıdır."